点击右上角
微信好友
朋友圈
请使用浏览器分享功能进行分享
7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
国是访问丨中国高水平对外开放“高”在何处？******
文/李晓喻
今年以来，中国再次释放出坚定不移推进高水平对外开放的明确信号。高水平对外开放，究竟将“高”在何处？哪些领域的开放措施值得期待？
针对这些问题，中国宏观经济研究院对外经济研究所研究员、综合研究室主任杨长湧近日接受了中新社国是直通车专访。
现将访谈实录摘要如下：
国是直通车：您如何评价中国当前对外开放所处的阶段和水平？对外开放的“高水平”应该体现在哪些方面？
杨长湧：中国对外开放经过40多年历程，已经迈向高水平阶段，这是与中国经济整体转向高质量发展阶段相适应的。在新形势下，中共二十大报告提出要“推进高水平对外开放”，我理解这种“高水平”可以概括为五个“更”。
——更大范围。当前，中国东部沿海和中西部地区在开放方面的差距仍比较大，开放不平衡、不协调问题依然存在。推进高水平对外开放，就要求推进更大范围开放，在巩固东部沿海地区开放先导地位的同时，通过共建“一带一路”，推动建设西部陆海新通道，打造国际运输和物流大通道，让中西部内陆沿边地区更多、更快、更好地融入对外开放大局。
——更宽领域。中国制造业已经基本实现了全方位开放，但服务业开放程度仍相对不足。因此，要继续合理缩减外资准入负面清单，在电信、互联网、教育、文化、医疗等服务业领域有序推进开放，应当成为下一步对外开放的重要方向之一。此外，大力发展数字贸易也是拓宽开放领域的一个重要内容。
——更深层次。核心就是要从商品和要素流动型开放转向规则、规制、管理、标准等制度型开放。目前国际新一轮经贸规则演进的一个重要趋势，就是从“边境上”向“边境后”推进。在此情况下，作为开放大国，中国“边境上”开放程度已经较高，下一步开放的重点就不再是削减关税和非关税壁垒，而是要顺应全球经贸规则演进趋势、产业链供应链调整趋势以及新一轮科技革命和产业革命发展趋势，把着力点放在规则、规制、管理、标准等制度型开放方面。
——更加主动。过去很长一段时间，中国开放都处在“顺风顺水”的国际环境中。但随着逆全球化加剧，保护主义、单边主义抬头，在这种情况下，中国对外开放需要更加主动，包括主动扩大“朋友圈”，主动推进共建“一带一路”高质量发展，主动适应全球经贸规则演进趋势等。
——更重安全。考虑到全球各种不确定不稳定因素增加，越是开放越要统筹好开放和安全的关系。
国是直通车：经济全球化进入深度调整，逆全球化思潮抬头。在这种情况下，中国强调推进高水平对外开放有何考虑和现实意义？
杨长湧：关于这个问题，我们需要理解经济全球化的大势。尽管当前逆全球化思潮抬头，但是从历史长周期来看，经济全球化是不可逆转的时代潮流。基于这个判断，中国坚持高水平开放，它的意义或者说原因主要体现在以下几个方面。
第一，当前逆全球化加剧的根源之一，是某些大国不去承担应尽的责任，而选择单边主义、保护主义。作为世界第二大经济体、第一大货物贸易国，中国高举开放旗帜，坚持合作共赢，以中国的新发展为全球提供新机遇，是给经济全球化和开放型世界经济注入“强心针”，也为构建人类命运共同体增添了新动力。
第二，高水平对外开放是中国自身经济高质量发展的必然要求。二十大报告明确，高质量发展是全面建设社会主义现代化国家的首要任务。要推进高质量发展，就必须加快构建新发展格局。这一新格局绝非封闭的国内大循环，而是开放的国内国际双循环。因此，高水平开放是高质量发展的重要路径和组成部分。
第三，高水平对外开放对构建高水平社会主义市场经济体制也有重要作用。当前经济体制改革仍有一些难啃的“硬骨头”，需要充分借鉴过去中国以开放促改革的宝贵经验，通过高水平开放推进经济体制改革，将为构建高水平社会主义市场经济体制贡献力量。
国是直通车：制度型开放对中国经济高质量发展会带来哪些作用？
杨长湧：现在中国推进制度型开放的两个重要载体，一个是海南自贸港，另一个是自贸试验区。
海南自贸港通过推动贸易、投资、人员进出、运输来往、跨境资金流动的自由便利，以及数据安全有序流动，将探索新路径、积累新经验，同时自贸试验区在投资、贸易、金融、政府治理等方面也会加大试验力度，这些都将有助于打造改革开放新高地，成为世界共享中国市场机遇的优良场所。
另外，在制度型开放指引下，今后中国将加快推进国际贸易“单一窗口”建设，推进内外贸易一体化，深入贯彻落实《外商投资法》，这将为中国企业和外国企业同台竞技提供良好舞台。现有的一些自贸协定谈判也会加快进度。
国是直通车：过去一段时间，中国都是以开放促改革，有人认为当前形势下，中国更应该以改革促开放，您对此怎么看？要推进高水平对外开放，哪些领域的改革需要加速推进？
杨长湧：中国的开放和改革一直是相互促进的关系。下一步要推进高水平对外开放，确实需要高水平社会主义市场经济体制这个制度环境来保障，而且随着开放从“边境上”深入到“边境后”，很多开放内容都涉及国内规则、规制、管理和标准，也需要强有力的改革作为支撑。
同时也要看到，以开放促改革的重要性并没有削弱，这也是中国积极推进加入CPTPP(全面与进步跨太平洋伙伴关系协定)、DEPA(数字经济伙伴关系协定)的重要原因。
关于下一步需要重点改革的领域，其实还是要紧紧扭住一个目标，就是加快构建新发展格局。在这个目标之下，很多改革的方向就比较明确了，比如推动内外贸一些法律法规、监管体系和标准相衔接，推动实施外资准入后国民待遇等。
国是直通车：在推进高水平开放的过程中，如何兼顾开放与国家经济安全？
杨长湧：我想应当是坚持问题导向。既要重视开放领域的一些传统安全问题，比如贸易摩擦、出口管制等，也要重视解决新形势下，特别是新的国际背景下出现的一些新安全问题，包括粮食安全、能源资源安全、产业链供应链安全等。要从过去的产业合作逐步转向产业链供应链合作的思路，通过国际合作以及一些机制安排，提高产业链供应链的韧性和安全水平。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
1分快3地图 |
)