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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

烟火深处的爷爷足球队******

　　从“学校体育”发芽，因“终身体育”发展——

　　烟火深处的爷爷足球队

　　很难再有一个足球场如这般“螺蛳壳里做道场”。

　　一块接近标准的5人制球场，长45米，宽22米，两个长边竖起铁丝网，一边挂着横幅“中国足球从我做起”，另一边用蓝色KT板顶棚延伸出狭窄的综合区：破旧的沙发和不成套的桌椅组成休息观战席；更衣室等同杂物间，想钻进去，得先拨开挂得密密麻麻的旧球衣借光，才能在足球和运动包的缝隙里找到落脚之地；休闲娱乐区最“宽敞”，塞着4张很难同时落座的麻将桌和观赛用的100寸电视；厨房“可以做几十人的饭菜”，还有一个洗澡间。平日训练，至少二三十人活动，若有比赛，容纳七八十人也是常态。

　　可要找到这个“秘密基地”，得先穿过一个农贸市场，带着生鲜干果、蔬菜杂粮的人间烟火气，转角隐入绿茵场。一进门，球场宽边的白墙上4个红字显眼“老有所乐”，一排小字点明方位“昆明市茨坝老年活动中心”。

　　“球队活跃的队员有70多人，五六十岁的居多，80岁以上的还有6名，年龄最大的88岁，是一支爷爷足球队。”66岁的孙滇云算得上队里的“中坚力量”，作为昆明一友足球俱乐部领队，他向中青报·中青网记者表示，这支中老年足球俱乐部有着40年历史，而这个球场是大家自筹9万元建的，“每周雷打不动的两次训练，这里已经成为老球员们的精神家园。”

　　“我们是1982年成立的，当时昆明市第一中学毕业的学子踢足球的特别多，为了延续学校的足球文化，大家就商量成立一个俱乐部。”这个被命名为“一友”的俱乐部最初有4名创始人，当时20多岁的孙滇云是年龄最小的一个，而另外3位“老大哥”包括中国足坛名宿马克坚、前昆明市体工队队长高祖培、前昆明市足球办公室主任白云祥，“4个发起人，现在就剩我一个，其他都‘走’了。”

　　学校的足球氛围，84岁的李崇智仍印象深刻，他是原云南省足球队球员、教练，球龄已有70年，而他的足球启蒙正始于校园，“1952年我进入昆一中，当时就被学校的体育氛围吸引。”他记得，学校有两个“最好、最标准”的足球场，篮球场也有10多个，“下午4点半下课，上千学生一撂课本就去球场了。”

　　但这并非不重视学业，而是在当时，体育和文化课地位等高，“成绩好、品德好的学生才能去踢球。”李崇智表示，目前，俱乐部里80岁以上的成员中还有两人是他的同学，“我们都是昆一中的学生，也都是云南省第一批专业足球队员。”

　　有了学校的基础，俱乐部很快发展到60多人，最初以昆一中毕业的学生为主，“来了不少中年人。”孙滇云记得，队伍成立不久，全国的中老年足球赛开启，为了参赛、壮大队伍，各行各业的人加入进来，“警察、医生、自主择业的、京剧团唱戏的……但大部分都有足球底子，很多人有过专业队经历。”1986年，30岁的孙滇云见证球队首次获得全国中老年足球赛冠军，“那时云南足球很少冒出头，我们就像卡塔尔世界杯的摩洛哥队一样，一匹黑马冲出去。”

　　“老人们尤其坚信，只要有人上场，云南足球就不会倒。”孙滇云记忆里，球队似乎没有难以为继的时候，俱乐部里的很多人年少时便已相识，他们是校友、队友甚至是师生，发展到后来，加入了亲戚、同事、朋友，“我们圈子里大概有200多人，‘一友’也从‘一中校友’转变为‘一群好友’了。”

　　8年前，球队结束了“漂泊”的日子，在距昆明市中心约15公里的茨坝街道拥有了固定球场，但球场地势较高，一到下雨天，天然草坪就暴露缺陷，上场的人都一腿泥，且日常维护费用也比较高昂，众人一商量，又自筹经费翻修了球场，“多的凑一两万元，少的凑千百元。”用国家级裁判、足球解说员陈晓昆的话说，“为了有个地方，能把大家和足球拴在一起。”

　　“拴在一起”意味着要先跨越队员间年龄的代沟，再携手蹚过时间的河流，至少在这片小小的球场上，“孤独感”对每个年龄段的人都是一个陌生的词。

　　无论场上场下，81岁的陈晓昆都十分自在，“训练后，大家分两桌做饭，我们老年人牙口不好，伙食既得讲求营养又要讲究火候。”他以牛肉举例，“一份做红烧，味道浓一点，给年轻人吃，一份做清汤，炖烂了，适合老队员。”而四五十岁还没退休的队员，通常忙不急吃饭，为了训练调的班，还得尽快补上。

　　做过心脏搭桥手术的李崇智则因身体原因被“禁赛”，但训练时间一到，他就会出现在场边指导技战术，在这里，几十年从业经验凝结的218条“信条”依然鲜活，不会再囿于箱底的笔记本里，在足球的语境里，“当年训练，两毛钱买一包辣椒就饭吃”的古早经历，也有了更多懂得珍惜的听众。

　　为了安全比赛，队内最早要求给70岁以上的队员佩戴绿色袖标，起到提示作用，但彼此熟悉后，“提示”就种在了心里，“我们球队有两条不成文的规定，一是不能抢老年人的球，只能封堵传球路线，二是不能和老年人有肢体冲撞，另外我会尽量把射门机会给他们。”40多岁的何庆伟是队里名副其实的年轻人，原本偶尔陪父亲来这儿踢球，在父亲离世后，他便正式成了球队一员，“前辈们脚下技术都非常过硬，基本功和对球的处理方式，有很多经验值得学习。最重要的是，他们发自内心的足球情结，感觉每周训练都在圆梦。”

　　为了“圆梦”，陈晓昆有过一次教训。“比赛中，一个来球位置太好了，我没忍住就跳起来甩了一个头球。”他没料到，以前当运动员的习惯动作，结果造成了脑部出现淤血，从此以后，他遇到年纪大的队员就叮嘱：“高球来了，用肩、用胸，一定不要拿头顶球，得忍住。”毕竟，伤病的滋味，他永远记得，“年轻时就因为双膝内侧半月板破裂，我才退队。”如今，还能坚持在绿茵场上，他很珍惜，“比分和输赢已经不重要，能过球瘾，还能适当锻炼身体，这就是真正的快乐足球。”

　　“我们需要的就是这样顽强生长的草根足球。”何庆伟认同这套足球哲学，“七八十岁，还能每周聚在一起，换换衣服，为自己一辈子的爱好上场，他们站在那儿就已经是非常了不起的成就。”心头一紧时，何庆伟会经常问自己，“今后到了他们的岁数，是不是还能坚持？”但看着眼前这些苍颜白发的足球“少年”，似乎又找不到给出否定答案的理由。

　　中青报·中青网记者 梁璇 来源：中国青年报

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）